Vosoritida a arătat rezultate promițătoare în hipocondroplazie
Într-un studiu de fază III, vosoritida a crescut cu 2,33 centimetri pe an viteza de creștere la copiii cu hipocondroplazie față de placebo.
Un tratament țintit cu vosoritida a fost asociat cu o creștere anuală mai mare la copiii cu hipocondroplazie, potrivit News.ro. Studiul clinic de fază III a comparat medicamentul cu placebo timp de un an și a raportat un plus de 2,33 centimetri pe an în favoarea tratamentului.
Rezultatele au fost publicate în NEJM Evidence și prezentate la Congresul Societății Europene de Endocrinologie Pediatrică - ESPE 2026, consemnează News.ro. NewsWeek România confirmă aceeași diferență de creștere și descrie terapia drept una aflată în fază avansată de testare clinică.
În sursele primite, hipocondroplazia este descrisă ca o boală genetică rară care afectează dezvoltarea oaselor și creșterea copiilor. Potrivit News.ro, afecțiunea este o displazie scheletală genetică rară, asociată cu statură disproporționat de mică și cu afectarea oaselor lungi și a coloanei vertebrale.
News.ro precizează că, în majoritatea cazurilor, boala este legată de modificări ale genei FGFR3, care influențează formarea și creșterea oaselor. Aceeași sursă arată că vosoritida este un analog al peptidei natriuretice de tip C, conceput pentru a contracara semnalizarea excesivă prin FGFR3.
Studiul CANOPY-HCH-3 a fost internațional, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo, notează News.ro. Au participat 80 de copii cu vârste între 3 și 17 ani, repartizați în 23 de centre din nouă țări: Statele Unite, Australia, Canada, Franța, Germania, Italia, Japonia, Spania și Regatul Unit.
Potrivit News.ro și NewsWeek România, nici Agenția Europeană a Medicamentului, nici Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite nu au autorizat un medicament pentru tratamentul hipocondroplaziei. În același timp, sursele arată că vosoritida este deja autorizată în Uniunea Europeană pentru copiii cu acondroplazie, dar nu și pentru această boală.
Rezultatele nu înseamnă o aprobare a tratamentului, ci indică date clinice favorabile într-o boală rară pentru care opțiunile rămân limitate. Pentru familiile care se confruntă cu astfel de diagnostice, datele aduc o nouă referință științifică despre terapiile aflate în dezvoltare.